近年来，AAV基因疗法在稀有病和遗传病等范畴的可行性和有效性招引了全球重视，招引了很多企业参加竞赛。其间，CSL Behring的etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）已成为B型血友病患者的AAV基因疗法抱负挑选，于2022年3月28日宣告其上市请求已取得EMA的受理。

　　跟着研制企业的出现，国内AAV基因疗法的评论度相同益发炽热。2022年4月19-20日，NMPA连续通过了两款国产AAV基因疗法的临床试验请求（IND），别离来自天泽云泰和朗昇生物。在此之前，已进入临床阶段相关里程碑事情的AAV候选药物还包含纽福斯、信仰医药、嘉因生物、锦篮基因、至善唯新、华毅乐健等等。

　　跟着赛道趋势开展，AAV基因治疗赛道上迈过IND门槛的候选产品必将渐渐的变多，国内AAV疗法业界重视的焦点也因而有所改动。无论是监督管理的组织仍是研制企业，其意向均显现，GMP级出产已成为AAV基因疗法产品竞赛力的中心要素之一。

　　FDA对AAV出产的根本工艺与质量操控的严厉监管无疑提高了候选产品打开世界多中心临床试验时的要求。一起，NMPA对AAV基因疗法的监管也在以极快的速度进行完善。2021年6月起，“我国药品监管科学行动计划”的第二批重点项目将基因治疗产品点评系统及办法研讨位列第二，足以显现基因治疗赛道的抢手位置。2022年后续发布的《基因治疗产品非临床研讨与点评技能攻略》。